Se confirma que eculizumab aumenta la supervivencia de los pacientes con HPN - DiarioMedico.com

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ESPAÑA
ES BIEN TOLERADO
Se confirma que eculizumab aumenta la supervivencia de los pacientes con HPN
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) se ha convertido en una de las pocas enfermedades raras con un tratamiento que demuestra los mismos índices de supervivencia que la población general. Así lo ha indicado un estudio que el Departamento de Hematología del Hospital Universitario St. James, de Leeds, en el Reino Unido, con Peter Hillmen a la cabeza, ha llevado a cabo durante ocho años (entre 2002 y 2010) con la participación de 79 pacientes.

Redacción - Viernes, 18 de Febrero de 2011 - Actualizado a las 00:00h.


El estudio, que se presentó en el último congreso de la Sociedad Americana de Hematología, celebrado en Orlando, demuestra que eculizumab es capaz de reducir significativamente el riesgo de trombosis, la causa de muerte más común entre los pacientes afectados de HPN. De hecho, se habían producido 34 episodios trombóticos en 21 de los 79 pacientes antes de ser tratados con eculizumab. Sin embargo, en los pacientes tratados sólo se produjeron dos casos de trombosis.

Asimismo, el tratamiento con el anticuerpo monoclonal redujo la necesidad de transfusiones de sangre que estos pacientes requieren a causa de la anemia. De esta manera, el estudio de la supervivencia de los pacientes con HPN tratados con eculizumab concluye que es un fármaco bien tolerado a largo plazo (más de 8 años), capaz de frenar el desarrollo de trombosis y que supone una mejora continua de los síntomas asociados con la HPN.

Por todo ello, el equipo del Hospital Universitario St. James ha demostrado que eculizumab consigue hacer equivalente la supervivencia entre los pacientes con HPN y la población general.

Sólo 250 en España

La hemoglobinuria paroxística nocturna es una enfermedad muy rara que afecta a alrededor de 250 pacientes en España. Con frecuencia sobreviene sin ser reconocida inicialmente, entre los 30 y los 40 años de edad, y la demora en el diagnóstico puede alcanzar hasta los diez años. La mediana de supervivencia de los pacientes con HPN oscila entre diez y quince años desde el diagnóstico. La HPN se desarrolla sin aviso y en ambos sexos por igual. Se calcula que afecta a entre 8.000 y 10.000 personas en Europa y Norteamérica.

Hasta ahora, el tratamiento se limitaba a la gestión de síntomas mediante transfusiones sanguíneas, terapia inmunosupresora no específica y, en pocas ocasiones, trasplante de médula ósea.
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