sábado, 13 de julio de 2013

La terapia génica se muestra segura y eficaz en dos patologías inmunológicas - DiarioMedico.com

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Investigación del grupo de Luigi Naldini

La terapia génica se muestra segura y eficaz en dos patologías inmunológicas

La terapia génica ha conseguido claros beneficios clínicos en seis pacientes afectados por dos inmunopatologías genéticas graves.
Redacción | dmredaccion@diariomedico.com   |  12/07/2013 00:00

Terapia génica
Un grupo de científicos y clínicos del Tiget, en Milán, en plena administración de la terapia génica. (TIGET)

La terapia génica ha conseguido claros beneficios clínicos en seis pacientes afectados por dos inmunopatologías genéticas graves.

El tratamiento viene de la mano del grupo de Luigi Naldini, del Instituto San Raffaele Telethon para Terapia Génica (Milán), que hace quince años inició el desarrollo de vectores derivados del retrovirus VIH para corregir alteraciones genéticas. Hoy, la revista Science publica los resultados de esta larga investigación que se concreta en los resultados a tres años de un estudio sobre seis niños con el síndrome de Wiskott-Aldrich y con leucodistrofia metacromática. En dos estudios han recibido la terapia génica seis niños con el síndrome y otros diez con la leucodistrofia, pero los resultados que se presentan ahora aluden a los seis primeros pacientes (tres de cada grupo).


Deficiencia de proteína
Ambas enfermedades surgen debido a un defecto genético que conduce a la deficiencia en una proteína esencial en los primeros años del desarrollo orgánico. En células madre hematopoyéticas obtenidas de la médula ósea de los pacientes, se corrige la copia genética defectuosa mediante vectores virales (en este caso, derivados del virus del sida); una vez reparada la copia genética, las células se inyectan en los pacientes para que restauren la proteína deficitaria.

Los autores -Alessandro Aiuti coordina los dos trabajos- indican que la terapia genética no sólo es segura, sino también eficaz. Alessandra Biffi, que encabeza el estudio sobre la leucodistrofia metacromática -causada por mutaciones en el gen ARSA-, destaca que la terapia logró que la enzima recuperara sus niveles de expresión en los pacientes tratados; al año y medio y dos años de tratamiento, la progresión de la enfermedad se había reducido a la mitad.

En el otro trabajo, Alessandro Aiuti refiere resultados similares con el síndrome de Wiskott-Aldrich, que aparece por mutaciones en el gen WAS. Entre los 20 y los 32 meses después del tratamiento, se redujeron o desaparecieron síntomas como las infecciones recurrentes y el eccema.

En ambos estudios, hay análisis moleculares que descartan que la integración genética del vector lentiviral empleado favorezca el riesgo de leucemia. Con todo, los dos grupos de investigadores consideran que todavía son necesarios nuevos estudios que confirmen la seguridad y eficacia de esta estrategia terapéutica.

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